La sanidad pública gallega, en concreto el Hospital Álvaro Cunqueiro de Vigo, ha sido la primera de España en aplicar, este miércoles, la terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B a un paciente, que se ha convertido en el primero del país en recibir esta terapia en un hospital público.
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La aplicación de este medicamento ha estado dirigida por el Servicio de Hematología y Hematoterapia del área sanitaria de Vigo, con la doctora Carmen Albo al frente y el equipo médico ofrecerá una rueda de prensa en las próximas horas para informar con detalle de este hito.
Para este tratamiento, la Xunta está invirtiendo 15,6 millones de euros, y es la única terapia eficaz hasta el momento para la curación de la enfermedad. Se trata del Etranacogen Dezaparvovec, un medicamento destinado al abordaje del trastorno de coagulación sanguínea hereditaria (hemofilia B o HB) con terapia génica.
La hemofilia B es una enfermedad rara o poco frecuente, con una incidencia de 5/100.000 varones, de transmisión genética, ligada al cromosoma X y causada por la carencia o déficit del factor IX. Aunque afecta principalmente a los hombres, también se puede ibservar en mujeres portadoras de mutaciones que la causan.
Con todo, la aplicación de este tratamiento está restringida a casos graves o muy graves de HB, en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX, contratamiento profiláctico estable con factor IX recombinante de vida extendida durante, al menos, dos años y que presenten niveles de anticuerpos neutralizantes anticápside contra AA V5 = 1:678.
El número de pacientes en Galicia con diagnóstico de hemofilia B es de 51, 37 hombres y 14 mujeres. La previsión del Sergas es que puedan beneficiarse de esta terapia 8 pacientes, que son susceptibles de indicación de terapia génica, siempre que cumplan con el resto de criterios clínicos.